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2021-2025年全球及中国基因与细胞治疗（GCT）行业市场规模增长分析
2022-03-09 00:00
细胞基因治疗作为医药行业的前沿技术，行业增速高，成长空间大。基因与细胞治疗(Gene and Cell Therapy, GCT)被誉为继小分子药物、抗体药物之后的第三次生物医药革命，与传统化药或抗体药相比，GCT 的核心优势是单次治疗有望长期获益，针对肿瘤、罕见遗传病等难治性疾病有治愈性疗效。
基因治疗是指将外源正常基因导入到靶细胞内，校正或置换致病基因的一种疗法。通过这种疗法，目的基因或与宿主细胞染色体整合，或不整合位于染色体外，但能在细胞中得到表达，起到治疗疾病的目的。获批药物如 2019 年经 FDA 批准的 Zolgensma，是一种治疗脊髓性肌肉萎缩症的基于腺相关病毒载体的体内基因疗法;体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输，获批药物如 2017 年 FDA 批准的Kymriah，是一种用于治疗难治或复发性 B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)的基于慢病毒载体的体外基因疗法。
